Генная атака: муковисцидоз отступает из-за "умных" генов
Усовершенствованная генная терапия оказалась подходящим кандидатом для лечения муковисцидоза
Усовершенствованная генная терапия оказалась подходящим кандидатом для лечения муковисцидоза.
Новейшая генная терапия способна лечить мышей, страдающих от муковисцидоза. Клеточные культуры от пациентов людей также хорошо отреагировали на эту разновидность лечения. Таковы весьма многообещающие результаты исследования, представленные бельгийскими учеными из Левенского университета.
Муковисцидоз — это генетическое расстройство, характеризующееся поражением желёз внешней секреции и вызывающее скопление слизи в организме. Выраженность его симптомов можно уменьшать, но само расстройство не поддается терапии. Оно вызывается мутацией гена CFTR.
Именно поэтому авторы исследования решили воздействовать на муковисцидоз с помощью усовершенствованной генной терапии, основывающейся на внедрении генетического материала хлорных каналов (кодируемых геном CFTR) в геном рекомбинантного вирусного вектора AAV, который добывается из относительно невинного вируса AAV. Затем исследователи использовали этот вектор для «переправки» здоровой копии гена CFTR в поврежденные клетки.
Другие подробности об исследованиях ученых вы можете прочесть в разделе Наука.
[:wsame:][:wsame:]
