Новости дня

11 декабря, среда





































10 декабря, вторник







Отредактированные клетки избавили двух пациенток от наследственных заболеваний

13:32, 20 ноября 2019

Компании CRISPR Therapeutics и Vertex сообщили об успешных результатах первых испытаний генетически отредактированных клеток, которые призваны помочь в лечении наследственных заболеваний кроветворной системы.

Портал N+1 рассказывает, что одной пациенток, участвующих в исследовании методики, более не потребовались постоянные переливания крови из-за бета-талассемии, заболевания нарушающего синтез гемоглобина. Другая участница эксперимента перестала страдать от закупорки сосудов, обусловленной серповидноклеточной анемией. За четыре месяца от начала лечения в ее анамнезе ни разу не наблюдалось подобных кризисов, хотя ранее она нуждалась в помощи медиков минимум семь раз в год. Для лечения двух заболеваний использовался один и тот же способ.

Вход генетического редактирования в клиническую практику пока невозможен из-за молодости метода: пока неизвестно, какие он может породить побочные эффекты в долгосрочной перспективе. К тому же во многих случаях его эффективность невелика из-за сложности с набором необходимого числа исправленных клеток.

В ближайшее время успешные методы лечения опробуют на 45 пациентах. Также ученые продолжают использовать CRISPR-терапию при попытках лечения рака и ВИЧ.

Теги: Наука

Поделитесь статьей:

Колумнисты





^