Отредактированные клетки избавили двух пациенток от наследственных заболеваний
Ученые сообщили о результатах испытаний генетически отредактированных клеток в лечении кроветворных болезней
Компании CRISPR Therapeutics и Vertex сообщили об успешных результатах первых испытаний генетически отредактированных клеток, которые призваны помочь в лечении наследственных заболеваний кроветворной системы.
Портал N+1 рассказывает, что одной пациенток, участвующих в исследовании методики, более не потребовались постоянные переливания крови из-за бета-талассемии, заболевания нарушающего синтез гемоглобина. Другая участница эксперимента перестала страдать от закупорки сосудов, обусловленной серповидноклеточной анемией. За четыре месяца от начала лечения в ее анамнезе ни разу не наблюдалось подобных кризисов, хотя ранее она нуждалась в помощи медиков минимум семь раз в год. Для лечения двух заболеваний использовался один и тот же способ.
Вход генетического редактирования в клиническую практику пока невозможен из-за молодости метода: пока неизвестно, какие он может породить побочные эффекты в долгосрочной перспективе. К тому же во многих случаях его эффективность невелика из-за сложности с набором необходимого числа исправленных клеток.
В ближайшее время успешные методы лечения опробуют на 45 пациентах. Также ученые продолжают использовать CRISPR-терапию при попытках лечения рака и ВИЧ.