Редактура генов поможет в лечении серповидноклеточной анемии
В распоряжении медицины может появиться новая методика лечения серповидноклеточной анемии
В распоряжении медицины может появиться новая методика лечения серповидноклеточной анемии.
Эта болезнь характеризуется изменением формы красных кровяных клеток: в норме они должны быть круглыми, но при серповидноклеточной анемии обретают продолговатую форму, чем-то напоминающую серп. Из-за этого клетки закупоривают сосуды, а нормальный кровоток нарушается. Следовательно, множество органов в теле человека недополучают кислород, что грозит самыми разными патологиями. Большинство жертв серповидноклеточной анемии не доживают до 40 лет.
34-летняя англичанка Виктория Грей страдала от этой болезни с раннего возраста. Регулярно она испытывала такие приступы боли, из-за которых буквально лезла на стенку и кричала. Впрочем, болезнь не помешала ей создать семью и произвести на свет четырех детей, но женщина понимала, что у неё, возможно, не хватит жизни увидеть их взросление. Но теперь она получила новый шанс — после того, как стала участником клинического исследования. Его организаторы использовали методику редактирования генома с помощью программы CRISPR-Cas9.
Исследователи создали ДНК-код, присоединяющийся к гену клеток. Фермент Cas9 действовал на код как нож, надрезая его. После полученной травмы ген активировал механизм самозаживления, который и поглощал новый код, что меняло функционал клетки. В результате она уже не превращалась в серп, а сохраняла свою круглую форму.