Испытания нового лекарства от хореи Гентингтона дают повод для надежды

Экспериментальная терапия, предназначенная для лечения хореи Гентингтона, показала неплохие результаты

Фото: Global Look Press

Экспериментальная терапия, предназначенная для лечения хореи Гентингтона, показала неплохие результаты.

В США подвели предварительные итоги небольшого клинического исследования новой терапии, предназначенной для борьбы с болезнью Гентингтона (она же синдром или хорея Хантингтона). Это неизлечимая нейродегенеративная болезнь, которая за считанные годы лишает человека контроля над собственным телом и мозгом. Болезнь является наследственной, чаще всего ее проявления возникают после 30–40 лет.

На протяжении десятилетий биотехнические компании тратят миллиарды долларов на разработку методов лечения хореи Гентингтона и других нейродегенеративных болезней вроде бокового амиотрофического склероза, старческого слабоумия и болезни Паркинсона, но успехов пока не достигнуто.

Одна небольшая калифорнийская компания опубликовала пока что предварительные итоги клинического исследования, которые показали, что их лекарство может сработать при лечении хореи Гентингтона и, возможно, других болезней с четкими генетическими факторами развития. Механизм работы препарата основан на том, чтобы не позволять клеткам создавать мутирующие Htt-белки.

ДНК в ядрах клеток, как правило, состоят из изогнутых двойных сплетений молекул под названием нуклеотиды. Новое лекарство под названием антисмысловой олигонуклеотид нарушает процесс создания этих Htt-белков за счет связывания с генетическим материалом в виде РНК. Некоторые эксперты, не связанные с этим исследованием, уже назвали его результаты приятно неожиданными.

Теги: #Наука

Рубрика: Здоровье

Поделиться статьей
Рейтинг@Mail.ru Яндекс.Метрика