Создано эффективное лекарство от серповидноклеточной анемии
Новое лекарство от серповидноклеточной анемии показало впечатляющие результаты на первом же пациенте.
Новое лекарство от серповидноклеточной анемии показало впечатляющие результаты на первом же пациенте.
Фармацевтическая компания Bluebird Bio Inc. из США объявила о том, что их препарат LentiGlobin BB305 продемонстрировал многообещающие результаты в лечении серповидноклеточной анемии на первом же пациенте. LentiGlobin BB305 предотвращает расстройство за счет исправления внутреннего генетического дефекта, который и вызывает анемию.
[:rsame:]
Препарат позволяет правильному гену гемоглобина проникнуть в стволовые клетки крови с помощью безвредного вируса, что дает возможность организму производить достаточное количество гемоглобина для снижения или полной ликвидации всех симптомов болезни, как подчеркивают ученые, принимавшие участие в исследовании.
Серповидно-клеточная анемия — это наследственное расстройство крови, при котором организм производит аномальные молекулы гемоглобина, последовательно мешая красным кровяным тельцам эффективно доставлять кислород к важнейшим частям тела. Аномальный гемоглобин — главная причина возникновения красных кровяных клеток в форме серпов, что и является характеристикой болезни.
[:wsame:]
[:wsame:]
